依據新一年的白皮書洞察，全球醫藥研發無論從研發規模、申辦方數量、研發進展，以及治療領域等都呈積極的發展態勢。而中國醫藥研發作為一股蓬勃的力量正脫穎而出，不斷擴大在全球研發格局中的影響力，未來可期。

全球研發規模升級，各階段研發管線呈井噴式增長

據白皮書數據顯示，2022年伊始，全球研發管線數量已突破2萬大關，較2021年增長了8.22%（圖1）。以抗腫瘤藥物為首，包括神經領域及抗感染藥物在內的各治療領域藥物數量均有所增長。在前25類治療類別中，抗癌免疫藥物連續第四年占據最大份額，細胞和基因療法的熱度持續攀升。然而隨著新冠疫苗及相關藥物的陸續獲批，白皮書預測，未來新冠相關研發增速將有所放緩。臨床前階段的藥物管線數量實現了11.0%的增長，這相較2020年的臨床前階段藥物的增長率(6.0%)有了大幅提升。I期臨床試驗的藥物也處于井噴式增長，增長率達到10.1%；II期和III期臨床試驗同樣實現增長，III期臨床試驗正實現緩慢復蘇（圖2）。這也意味著，后疫情時代新冠疫情對醫藥行業的影響正逐步降低，全球研發產業正穩健發展。

圖 1 2001-2022年各年度全球在研管線規模 （Infroma Pharmaprojects, 2022年1月）

圖2 2021年與2022年各開發階段在研管線比較（Informa Pharmaprojects, 2022年1月）

中國醫藥研發嶄露鋒芒，兩家藥企闖入研發第一陣營

過去一年，在一半以上全球領先的藥企都面臨研發管線規模縮小的情況下，中國藥企脫穎而出，躍居全球醫藥版圖的領先位置。白皮書數據顯示，2022年全球研發管線規模前25位排行榜中，首次看到了兩家總部位于中國的公司：江蘇恒瑞和上海復星醫藥。兩大藥企在過往一年里排名飛升，分別以第16名和第23名的位次躋身前列。值得一提的是，另一家中國藥企百濟神州高居榜單的第26位，或許可以期待一下明年的榜單上百濟神州會不會有提升。白皮書中還提到，截止今年年初，中國藥品研發數量占全球的20.8%，在全球中僅次于美國。僅用了過去一年，中國醫藥研發公司在全球醫藥研發公司中的占比就從9%躍升至12%，增幅達43.3%。由此可見，中國藥企的醫藥研發已進入了一個蓬勃發展的時期，踏上了高速發展的軌道，未來的競爭潛力不容小覷。

創新為槳，全球醫藥行業未來可期

盡管過去一年，研究人員因新冠流行受到一定限制，但醫藥研發創新水平達到了歷史新高。白皮書數據顯示，目前正在研發的藥物所針對的靶點總數已增長至1952個，相較去年增長了近100個。除了主流化學合成藥物，單克隆抗體以及在研生物技術藥物比例正持續攀升。白皮書預測，照此增速，本世紀中期后不久將迎來生物技術成為主流的重大轉折點。

隨著治療藥物總體規模的不斷擴大，新發與罕見疾病也為醫藥行業提供了新的前進方向和探索領域。白皮書數據提到，過去一年中罕見病研發藥物呈增長態勢，677種罕見病中至少各有一款藥物在研。僅過去一年，就有39項藥物獲緊急授權，孤兒藥資格及緊急授權藥物超2020年（圖3）。正是以創新為動力，更多患者才看到被治愈的可能。

圖3 2013-2021年獲得孤兒藥地位、加速審評資格認定及緊急授權的藥物數量（Informa Pharmaprojects, 2022年1月）

（來源：生物藥大時代）