破解兒童藥的困局,不僅需要政策剛性支持,更需要社會(huì)各參與主體合力完成產(chǎn)業(yè)蛻變。
市場(chǎng)的巨大需求和問(wèn)題叢生之怪狀
近年來(lái),全球兒童藥物市場(chǎng)規(guī)模呈逐年上升趨勢(shì),年復(fù)合增長(zhǎng)率為4.76%,2020年全球兒童藥物市場(chǎng)規(guī)模約超過(guò)1200億美元。國(guó)內(nèi)兒童藥物規(guī)模與國(guó)際市場(chǎng)相匹配,2020年我國(guó)兒科用藥市場(chǎng)規(guī)模約為1797.07億元,較上年同比增長(zhǎng)13.29%,國(guó)內(nèi)兒科用藥市場(chǎng)增速遠(yuǎn)超其他處方藥。
隨著相關(guān)政策和市場(chǎng)需求的不斷完善和增長(zhǎng),兒童用藥市場(chǎng)進(jìn)一步被激發(fā)。根據(jù)第七次人口普查結(jié)果,2020年我國(guó)兒童人口數(shù)為2.58億人,占全國(guó)總?cè)丝诘?7.95%,預(yù)計(jì)到2025年,兒童產(chǎn)品市場(chǎng)規(guī)模或超過(guò)3000億元。
實(shí)際上,與龐大的市場(chǎng)需求相反的是,目前我國(guó)兒科“缺醫(yī)少藥”問(wèn)題十分嚴(yán)重。我國(guó)兒童藥物藥配備不足,呈現(xiàn)“三少兩多”的市場(chǎng)特點(diǎn),分別是:兒童專用藥品種少、劑型少、劑量規(guī)格少;普藥多、不良反應(yīng)情況多。
據(jù)全國(guó)工商聯(lián)醫(yī)藥業(yè)商會(huì)提供的數(shù)據(jù)顯示,我國(guó)現(xiàn)有3500多個(gè)制劑品種,兒童專用的只有60種,比例僅占1.7%。2019-2020年,據(jù)北京的相關(guān)醫(yī)院調(diào)查數(shù)據(jù)顯示,在15家醫(yī)療機(jī)構(gòu)供患兒使用的6020種藥品中,兒童專用藥僅45種。
由于兒童專用藥匱乏,很多患兒在服藥時(shí)都被當(dāng)成“縮小版的成人”對(duì)待,按照“小兒酌減”的原則把成人藥給孩子減量使用,其實(shí)這種做法存在著巨大的安全隱患。據(jù)悉,近年來(lái)兒童用藥安全事件不斷發(fā)生,多次造成兒童發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)。2020年,藥品不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)中心相關(guān)數(shù)據(jù)顯示,我國(guó)14歲以下兒童患者中不良反應(yīng)報(bào)告占10.6%。中國(guó)每天有數(shù)百人死于用藥不良反應(yīng),其中兒童占32%。
兒童作為特殊用藥人群,因臟器發(fā)育尚未完全,對(duì)藥物更為敏感,耐受性較差,因此,兒童要用“兒童藥”。兒童藥短缺問(wèn)題,亟待解決!
動(dòng)力不足阻礙下的藥企研發(fā)缺位
兒童藥開(kāi)發(fā)遲滯,是全球性問(wèn)題。無(wú)論是從技術(shù)的角度,臨床推進(jìn)的困難程度,還是政策扶持的力度,都沒(méi)能迅速藥企提升兒童藥的開(kāi)發(fā)熱情!有數(shù)據(jù)顯示,目前我國(guó)有4000多家藥企,但專門為兒童生產(chǎn)藥品的不足5%,國(guó)內(nèi)兒童藥90%的市場(chǎng)份額被幾家外企瓜分。以下原因讓兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)成為不少藥企不愿邁過(guò)的一道坎。
無(wú)法可依。隨著醫(yī)學(xué)發(fā)展,人們漸漸認(rèn)識(shí)到兒童用藥的特殊性,但許多藥品生產(chǎn)企業(yè)主觀認(rèn)識(shí)仍不足,導(dǎo)致需求不太緊迫。此前國(guó)家有關(guān)政策都未對(duì)兒童用藥的注冊(cè)做出特殊規(guī)定,致使我國(guó)兒童藥物的注冊(cè)無(wú)專門法規(guī)可依。
研發(fā)成本高。兒童藥的各項(xiàng)指標(biāo)比成人藥更嚴(yán)謹(jǐn),而目前的藥品定價(jià)原則是以藥物有效成分含量為基準(zhǔn),兒童藥有效成分含量低于成人藥,售價(jià)也相應(yīng)較低。同時(shí),兒童藥品劑型比成人藥要求更高,如口崩片、咀嚼片等;適用年齡層窄,必須開(kāi)發(fā)多種規(guī)格;口味還需特殊調(diào)整,增加服藥舒適性。這些都增加了企業(yè)的生產(chǎn)和研發(fā)成本。
市場(chǎng)需求不穩(wěn)定。兒童處在生長(zhǎng)發(fā)育期,本身不穩(wěn)定,患病周期也相對(duì)較短,獨(dú)有疾病不多,造成市場(chǎng)非常不穩(wěn)定,企業(yè)要承擔(dān)較大的風(fēng)險(xiǎn)。
臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)大。一般藥品研發(fā)上市都要進(jìn)行臨床試驗(yàn),把不良反應(yīng)控制在合理范圍內(nèi),但拿兒童做藥品試驗(yàn)遭到很多人反對(duì),很少有企業(yè)愿意冒這個(gè)風(fēng)險(xiǎn)。家長(zhǎng)也害怕孩子成為“試驗(yàn)動(dòng)物”,擔(dān)心藥品出現(xiàn)已知或未知的副作用。
政策扶持帶來(lái)了破局曙光
客觀上,目前在世界范圍內(nèi)逐步重視兒童用藥問(wèn)題,近年來(lái),我國(guó)也開(kāi)始進(jìn)入政策密集期,在加快兒童用藥審評(píng)審批、成人藥臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)外推等方面出臺(tái)了一系列政策開(kāi)始激勵(lì)兒童藥的開(kāi)發(fā):
2011年,國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議通過(guò)《中國(guó)兒童發(fā)展綱要(2011-2020年)》,是國(guó)務(wù)院第一次提出通過(guò)制訂法律法規(guī)的方法,促進(jìn)兒童用藥上市的建議;2014年,《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》印發(fā),對(duì)保障兒童用藥提出了具體要求;2015年,《關(guān)于成立國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委兒童用藥專家委員會(huì)的通知》印發(fā),組建由兒科醫(yī)學(xué)、藥學(xué)等領(lǐng)域?qū)<医M成的兒童用藥專家委員會(huì);2017年,《關(guān)于鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新保護(hù)創(chuàng)新者權(quán)益的相關(guān)政策(征求意見(jiàn)稿)》印發(fā),對(duì)創(chuàng)新藥、兒童專用藥及挑戰(zhàn)專利成功藥品等給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期;2018年,國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議決定,要求基本藥物目錄調(diào)整重點(diǎn)聚焦癌癥、慢性病以及兒科用藥等;2019年,《國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》公布,醫(yī)保目錄調(diào)整優(yōu)先考慮國(guó)家基本藥物、癌癥及罕見(jiàn)病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等。同年發(fā)布的新修訂《中華人民共和國(guó)藥品管理法》提出,國(guó)家采取有效措施,鼓勵(lì)兒童用藥品的研制和創(chuàng)新,支持開(kāi)發(fā)符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格,對(duì)兒童用藥品予以優(yōu)先審評(píng)審批;2020年新修訂《藥品注冊(cè)管理辦法》公布,將符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格的產(chǎn)品納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。同年,國(guó)家醫(yī)保局公布《國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》,將臨床急需境外新藥名單、鼓勵(lì)仿制藥品目錄或鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單納入2020年藥品目錄擬新增藥品范圍。
與此同時(shí),國(guó)家發(fā)改委、衛(wèi)健委先后發(fā)布三批鼓勵(lì)研發(fā)兒童藥品清單,三批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單共計(jì)108個(gè)品種,國(guó)內(nèi)缺乏的兒童適宜劑型和規(guī)格大部分為國(guó)外已上市、清單的發(fā)布為我國(guó)兒科用藥研發(fā)指明了方向。
藥企社會(huì)責(zé)任感是破局的重要因素
在政策利好密集釋放之下,兒童健康產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展也迎來(lái)好時(shí)代,隨著國(guó)家政策的鼓勵(lì)、資源的跟進(jìn),兒童藥市場(chǎng)將呈現(xiàn)出前所未有的機(jī)遇,越來(lái)越多的企業(yè)將加大兒童藥品類的投入。
未來(lái),隨著兒童健康方面觀念和研究的深入,兒童用藥市場(chǎng)會(huì)越來(lái)越受到重視;同時(shí),提高兒童免疫力的新概念,也將繼續(xù)推動(dòng)兒童用藥市場(chǎng)的變局。
解決兒童用藥問(wèn)題不是一朝一夕就能完成的,國(guó)家在做好頂層設(shè)計(jì)和政策支持的同時(shí),科研院所、制藥企業(yè)、臨床機(jī)構(gòu)要加強(qiáng)合作,兒藥企業(yè)更要秉持匠心精神精益求精。兒童藥不是最難研發(fā)的藥品,但卻是具有其特殊性的藥品。機(jī)遇與挑戰(zhàn)并存,對(duì)于兒童藥的研發(fā)生產(chǎn)不僅是市場(chǎng)需求,為兒童的成長(zhǎng)保駕護(hù)航也是醫(yī)藥社會(huì)。
(來(lái)源:醫(yī)藥觀察家報(bào))